Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del))

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 20. Februar 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Ivacaftor ergänzt. Grundlage ist das Anwendungsgebiet der Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind (ca. 2.400 Patienten); als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt. Das Kernergebnis der Nutzenbewertung lautet, dass gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Die Jahrestherapiekosten betragen 179.686,57 € (Ivacaftor 100.977,84 € zzgl. Tezacaftor/Ivacaftor 78.708,73 €) gegenüber 148.415,91 € für die Vergleichstherapie; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung am 20. Februar 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 20. Februar 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco®), die wegen Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für das neue Anwendungsgebiet „Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor“ durchgeführt wurde. Betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind (ca. 2.381 GKV-Versicherte); als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt. Auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleichs dreher randomisierter Studien mit Placebo als Brückenkomparator ergab sich in der Gesamtschau von Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen kein Zusatznutzen von Ivacaftor + Tezacaftor/Ivacaftor gegenüber der Vergleichstherapie – ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt. Die Behandlung soll qualitätsgesichert nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; es entstehen keine neuen Bürokratiekosten.