Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, Patienten ab 6 Jahren mit G551D-Mutation)

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 20. Februar 2020 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) hinsichtlich der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V): Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) aus dem Jahr 2013 werden aufgehoben und durch eine neue Nutzenbewertung ersetzt. Anlass war die Überschreitung der 50-Mio.-€-Grenze; bewertet wurde das Anwendungsgebiet der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen. Als Ergebnis wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) bei Kindern von 6 bis 11 Jahren nur ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, bei Patienten ab 12 Jahren hingegen ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen festgestellt. Für beide Patientengruppen (ca. 30 bzw. ca. 180 Patienten) betragen die Jahrestherapiekosten rund 201.955,67 € pro Patient; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 20. Februar 2020, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. Februar 2020 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco®) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 6 Jahren mit G551D-Mutation im CFTR-Gen, nachdem der Umsatz die 50-Millionen-Euro-Grenze für Orphan Drugs überschritten hatte; damit wird der bisherige Beschluss von 2013 aufgehoben. Für beide Patientengruppen (6–11 Jahre und ab 12 Jahre) wurde Best-Supportive-Care als zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Auf Basis der zulassungsbegründenden Studien 103 und 102 leitet der G-BA für Kinder von 6 bis 11 Jahren einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen und für Patienten ab 12 Jahren einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber Best-Supportive-Care fest. Von der Bewertung sind in der GKV ca. 210 Patienten betroffen (ca. 30 Kinder bzw. ca. 180 ältere Patienten); die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte rund 15.492 €.