Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, Patienten ab 6 Jahren, diverse Gating-Mutationen)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 20. Februar 2020 eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie beschlossen: In der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) werden die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) aus dem Jahr 2015 aufgehoben und neu gefasst – Anlass ist die Überschreitung der 50-Mio.-€-Grenze. Der Beschluss betrifft Patienten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die bestimmte Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen (G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R; nicht G551D). Als zweckmäßige Vergleichstherapie gilt die Best-Supportive-Care; gegenüber dieser besteht lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die Jahrestherapiekosten betragen 201.955,67 € pro Patient; die Behandlung soll nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. Februar 2020 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco®) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 6 Jahren mit den Gating-Mutationen G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R im CFTR-Gen, die nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze erforderlich wurde; dabei wird der bisherige Orphan-Drug-Beschluss von 2015 aufgehoben. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt, und auf Basis der 8-wöchigen Studie 111 – ergänzt durch EMA-Feststellungen und Daten zu G551D-Patienten (Studie 102) – wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Die Zielpopulation in der GKV ist mit nur etwa 2–4 Patienten sehr klein; die Jahrestherapiekosten betragen rund 15.492 € (nach Rabattabzug). Die Behandlung soll ausschließlich durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.