Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neubewertung eines Orphan-Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Patienten mit CF ab 18 Jahren, R117H-Mutation)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Februar 2020 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, indem die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) ergänzt wurde. Gegenstand ist die Neubewertung des Orphan-Drugs nach Überschreiten der 50-Millionen-Euro-Grenze für das Anwendungsgebiet „Patienten mit zystischer Fibrose ab 18 Jahren mit R117H-Mutation im CFTR-Gen“; als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt. Für dieses Anwendungsgebiet besteht ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gegenüber Best-Supportive-Care; die betroffene Patientengruppe umfasst etwa 35–44 Personen. Die Jahrestherapiekosten betragen 201.955,67 € pro Patient (Stand Lauer-Taxe: 1. Februar 2020); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung am 20. Februar 2020 in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. Februar 2020 ändert die Anlage XII der AM-RL und betrifft die erneute Nutzenbewertung des Orphan-Arzneimittels Ivacaftor (Kalydeco®) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Erwachsenen ab 18 Jahren mit R117H-Mutation im CFTR-Gen, ausgelöst durch Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze. Auf Basis der zulassungsbegründenden Studie VX11-770-110 (50 Patienten, 24 Wochen, Ivacaftor + Best Supportive Care vs. Placebo + BSC) stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gegenüber BSC fest – gestützt auf Vorteile bei der Symptomatik des Atmungssystems sowie den Lebensqualitätsdomänen Gefühlslage und Vitalität (CFQ-R). Die Aussagesicherheit ist eingeschränkt, da die zweckmäßige Vergleichstherapie (u. a. Inhalation mit hypertoner Kochsalzlösung) im Studienverlauf für die meisten Patienten nicht umgesetzt wurde und keine Effekte auf schwerwiegende Symptome wie pulmonale Exazerbationen beobachtet wurden. Von der Entscheidung sind schätzungsweise 35–44 GKV-Patienten betroffen; die Behandlung soll nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen, wobei die Jahrestherapiekosten nach Rabattabzug rund 15.492 € betragen.