Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, Patienten von 2–5 Jahren)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) vom 20. Februar 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), indem in der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Ivacaftor aus dem Jahr 2016 aufgehoben und durch eine neue Fassung ersetzt werden. Anlass ist die Überschreitung der 50-Mio.-€-Grenze; der Beschluss betrifft ausschließlich Kinder mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) im Alter von 2 bis 5 Jahren mit bestimmten Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen, für die als zweckmäßige Vergleichstherapie die Best-Supportive-Care festgelegt wurde. Als Ergebnis der Nutzenbewertung stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Ivacaftor gegenüber der Vergleichstherapie fest; die infrage kommende Patientengruppe umfasst ca. 15 Patienten. Die Jahrestherapiekosten betragen 201.955,67 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte).

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. Februar 2020 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco®) zur Behandlung der zystischen Fibrose, die aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs erforderlich wurde; betroffen sind Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren mit bestimmten Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen (ca. 15 Patienten in der GKV). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt. Da nur einarmige Studien ohne Vergleichsgruppe vorliegen, überträgt der G-BA den bereits für ältere Patientengruppen (6–11 Jahre und 12–18 Jahre) festgestellten Zusatznutzen auf die jüngere Population – begründet durch identische Pathophysiologie, den progredienten Erkrankungsverlauf und die Limitierungen pädiatrischer Studien – und stellt lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Behandlung soll ausschließlich durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte rund 15.492 €.