Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Volanesorsen

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Februar 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Volanesorsen (Waylivra®) ergänzt. Volanesorsen ist als Orphan-Arzneimittel zur unterstützenden Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und hohem Risiko für eine Pankreatitis zugelassen, bei denen das Ansprechen auf Diät und triglyceridsenkende Therapie unzureichend war; durch die Zulassung gilt der medizinische Zusatznutzen als belegt. Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt, und ordnet an, dass die Behandlung nur durch Ärztinnen und Ärzte mit Erfahrung in der Behandlung von FCS-Patienten eingeleitet und überwacht werden darf. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte rund 499.160 € bis 996.402 € pro Patient.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 20. Februar 2020 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Nutzen des Orphan Drugs Volanesorsen (Waylivra®) zur unterstützenden Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und hohem Pankreatitisrisiko, bei denen Diät und triglyzeridsenkende Therapie unzureichend ansprachen. Der G-BA stellt lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die zentrale Zulassungsstudie APPROACH ein hohes Verzerrungspotenzial aufweist (u. a. hohe Abbruchraten im Verumarm, fehlende adjustierte Effektschätzer) und die Studien COMPASS sowie APPROACH OLE nicht berücksichtigt wurden. Die Behandlung darf nur durch Ärzte mit FCS-Erfahrung erfolgen; zudem sind EMA-Schulungsmaterialien zu Thrombozytopenie und Blutungsrisiken verpflichtend. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte rund 19.125 € pro Patient, wobei die Patientenzahl in der GKV-Zielpopulation aufgrund unzureichender Daten mit hoher Unsicherheit behaftet ist.