Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten von 12 bis < 24 Monate)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 20. Februar 2020 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und die Anlage XII um den Wirkstoff Ivacaftor ergänzt – bezogen auf das neue Anwendungsgebiet zur Behandlung von Kindern mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) im Alter von 12 bis unter 24 Monaten, die eine von neun bestimmten Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; gegenüber dieser besteht lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Von der Entscheidung sind nur etwa 5 Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen rund 201.955,67 € pro Patient. Die qualitätsgesicherte Anwendung soll ausschließlich durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Fachärzte erfolgen, wobei die Vorgaben der Fachinformation zu beachten sind.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. Februar 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco®) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose (Mukoviszidose) bei Kindern im Alter von 12 bis < 24 Monaten“ mit bestimmten Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt; da nur eine einarmige Studie ohne Vergleichsgruppe vorlag, übertrug der G-BA den bereits für ältere Patientengruppen (6–11 Jahre bzw. 12–18 Jahre) festgestellten Zusatznutzen auf Basis vergleichbarer Pathophysiologie und des progredienten Krankheitsverlaufs. Ergebnis ist ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, der auf eine sehr kleine Zielpopulation von ca. 5 GKV-Patienten entfällt. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte rund 15.492 €; die Behandlung soll nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen.