Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del))

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 20. Februar 2020 ergänzt der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®). Bewertet wurde das Anwendungsgebiet der Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine bestimmte weitere Mutation im CFTR-Gen aufweisen (ca. 200–300 Patienten); die zweckmäßige Vergleichstherapie ist die Best-Supportive-Care. Das Ergebnis der Bewertung: Ein Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor gegenüber Best-Supportive-Care ist nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen insgesamt 179.686,57 € pro Patient (Ivacaftor: 100.977,84 €; Tezacaftor/Ivacaftor: 78.708,73 €, nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 20. Februar 2020, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. Februar 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco®) in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine weitere Mutation mit Restfunktion im CFTR-Gen aufweisen – ausgelöst durch die Überschreitung der 50-Mio.-€-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; ein Zusatznutzen gegenüber dieser wurde jedoch nicht belegt, da die vorgelegte Phase-III-Studie mit nur 8-wöchiger Behandlungsdauer für eine valide Bewertung bei dieser chronischen Erkrankung als ungeeignet erachtet wurde. Von der Entscheidung betroffen sind schätzungsweise 247–264 GKV-versicherte Patienten in Deutschland; die Behandlung soll zudem nur durch Ärzte erfolgen, die in der Therapie der zystischen Fibrose erfahren sind. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.