Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Asfotase alfa (Neubewertung eines Orphan-Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Hypophosphatasie)

Der Beschluss vom 2. April 2020 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Asfotase alfa (Strensiq®) werden aufgehoben und durch das Ergebnis der Neubewertung als Orphan-Drug nach Überschreiten der 50-Millionen-Euro-Grenze bei Hypophosphatasie ersetzt. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) besteht für Kleinkinder (≤ 5 Jahre) mit perinataler oder infantiler Hypophosphatasie (Krankheitsbeginn bis zum 6. Lebensmonat) lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, während für Kleinkinder mit juveniler Hypophosphatasie sowie für Kinder (> 5 Jahre), Jugendliche und Erwachsene der Zusatznutzen jeweils nicht belegt ist. Von den drei betrachteten Patientengruppen sind etwa 17 Patienten (beide Kleinkindgruppen zusammen) bzw. etwa 1.057 Patienten (Kinder, Jugendliche und Erwachsene) betroffen. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Gruppe zwischen rund 176.780 € und 569.490 € (Kleinkinder) bzw. zwischen rund 550.036 € und 1.571.124 € (Kinder, Jugendliche und Erwachsene).

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 2. April 2020 regelt die erneute Nutzenbewertung des Orphan-Drugs Asfotase alfa (Strensiq®) zur Langzeit-Enzymersatztherapie der im Kindes- und Jugendalter aufgetretenen Hypophosphatasie, die wegen Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze erforderlich wurde und die frühere befristete Bewertung von 2016 ablöst. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde in allen drei Patientengruppen (Kleinkinder ≤ 5 Jahre mit perinataler/infantiler bzw. juveniler Hypophosphatasie sowie Kinder > 5 Jahre, Jugendliche und Erwachsene) jeweils die Best-Supportive-Care festgelegt. Für Kleinkinder mit perinataler oder infantiler Hypophosphatasie wurde auf Basis eines historischen Studienvergleichs – trotz hoher Verzerrungspotenziale – ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt (v. a. deutlicher Überlebensvorteil), während für Kleinkinder mit juveniler Form sowie für ältere Kinder, Jugendliche und Erwachsene ein Zusatznutzen mangels verwertbarer Daten nicht belegt ist. Die Bewertung betrifft schätzungsweise rund 1.074 GKV-Patienten; qualitätsgesicherte Anwendung setzt erfahrene Ärzte sowie vorgeschriebenes Schulungsmaterial zur Injektionstechnik voraus.