Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Burosumab (Neubewertung nach Fristablauf: Hypophosphatämie)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 2. April 2020 im schriftlichen Verfahren beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zum Wirkstoff Burosumab (Crysvita®) neu zu fassen: Die bisherigen Angaben aus dem Beschluss vom 4. Oktober 2018 wurden aufgehoben und durch das Ergebnis der Neubewertung nach Fristablauf ersetzt. Für Kinder ab 1 Jahr und Jugendliche in der Skelettwachstumsphase mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) und röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der konventionellen Therapie (orales Phosphat und aktives Vitamin D) festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Von der Entscheidung sind rund 200 bis 500 Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten liegen je nach Patientengruppe zwischen 81.796,10 € und 734.847,07 € (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 15. März 2020). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, dem 2. April 2020, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 2. April 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Neubewertung des Orphan-Drug Burosumab (Crysvita®) nach Fristablauf zur Behandlung von Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) und röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung. Auf Grundlage der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie UX023-CL301 (Kinder 1–12 Jahre; die Zulassungsgruppe der 13–17-Jährigen wurde nicht untersucht) zeigt sich gegenüber der konventionellen Therapie (orales Phosphat und aktives Vitamin D) ein statistisch signifikanter Vorteil u. a. beim Serumphosphatspiegel, bei der Rachitissymptomatik sowie bei Körpergröße und Gehstrecke – wobei deren klinische Bedeutung teils unklar bleibt. In der Gesamtschau stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (u. a. offenes Studiendesign mit hohem Verzerrungspotenzial) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Behandlung soll qualitätsgesichert nur durch in der Therapie von Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Fachärzte gemäß Fachinformation erfolgen.