Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Cannabidiol (Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 2. April 2020 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und deren Anlage XII um den neuen Wirkstoff Cannabidiol (Epidyolex®) ergänzt. Der Beschluss betrifft ausschließlich die adjuvante Behandlung von Patienten ab 2 Jahren mit Dravet-Syndrom in Kombination mit Clobazam – eine Gruppe von ca. 1.100 bis 3.100 Patienten. Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt jedoch nur einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datengrundlage (Studie GWEP1424) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Dosierung zwischen rund 10.020 € (minimale Dosierung bei einem 2-jährigen Kind) und rund 76.594 € (maximale Dosierung bei einem Erwachsenen); der Beschluss trat am 2. April 2020 in Kraft und ist bis zum 15. Oktober 2020 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 2. April 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan-Drug Cannabidiol (Epidyolex®) zur adjuvanten Behandlung von Krampfanfällen bei Patienten ab 2 Jahren mit Dravet-Syndrom (ca. 1.100–3.100 GKV-Patienten). Auf Basis der Zulassungsstudien GWEP1332 und GWEP1424 ergibt sich lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber Placebo, da der Hersteller nur Daten zur Dosierung von 10 mg/kg/d (in Kombination mit Clobazam) vorlegte – trotz signifikanter Vorteile bei der Reduktion konvulsiver Anfälle und des Betreuer-Eindrucks – und die Datenlage zudem methodisch eingeschränkt ist. Wichtige Änderung: Der Beschluss wird gemäß § 35a Abs. 3 Satz 4 SGB V um 6 Monate befristet, damit der pharmazeutische Unternehmer die fehlenden Daten zur Dosierung von bis zu 20 mg/kg/d in einem neuen Dossier nachreichen kann. Die Behandlung soll nur durch in der Epilepsie-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; es entstehen keine neuen Bürokratiekosten.