Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Cannabidiol (Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre)

Der G-BA hat am 2. April 2020 im schriftlichen Verfahren beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) dahingehend zu ändern, dass die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Cannabidiol (Epidyolex®) ergänzt wird. Der Beschluss betrifft ausschließlich die adjuvante Behandlung von Krampfanfällen bei Patienten ab 2 Jahren mit Lennox-Gastaut-Syndrom in Kombination mit Clobazam; für diese Patientengruppe (ca. 2.600–22.700 Patienten) stellt der G-BA aufgrund einer nicht ausreichenden Datenlage lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich je nach Dosierung auf rund 10.020 € (minimale Dosierung, 2-jähriges Kind) bis etwa 76.594 € (maximale Dosierung, Erwachsener). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 2. April 2020, in Kraft und ist bis zum 15. Oktober 2020 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 2. April 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung von Cannabidiol (Epidyolex®) zur adjuvanten Behandlung von Krampfanfällen bei Patienten ab 2 Jahren mit Lennox-Gastaut-Syndrom – einem als Orphan Drug zugelassenen Wirkstoff, der zusammen mit Clobazam angewendet wird. Der G-BA stellt lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da der Hersteller nur Daten zur Dosierung von 10 mg/kg/d (in Kombination mit Clobazam, Studie GWEP1414) vorlegte, obwohl die Zulassung Dosierungen bis 20 mg/kg/d umfasst; für die 10-mg-Dosierung zeigten sich beträchtliche Vorteile bei der Reduktion konvulsiver Anfälle und im Betreuer-Urteil (CGI-C) ohne signifikant mehr schwerwiegende Nebenwirkungen. Die Aussagekraft der Nachweise ist zudem eingeschränkt, da die bewertete Teilpopulation nicht a priori geplant und nicht stratifiziert randomisiert war. Der Beschluss wird daher auf 6 Monate befristet, damit der Hersteller die fehlenden Daten zur 20-mg/kg/d-Dosierung in einem neuen Dossier nachreichen kann; die Behandlung soll nur durch in der Epilepsie-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen (Zielpopulation: ca. 2.600–22.700 GKV-Patienten).