Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Belimumab (neues Anwendungsgebiet: Systemischer Lupus erythematodes, ≥ 5 Jahre)

Der G-BA hat am 14. Mai 2020 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie zu ändern, indem die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um die Angaben zum neuen Anwendungsgebiet von Belimumab (Benlysta®) ergänzt wird: die Zusatztherapie bei Patienten ab 5 Jahren mit aktivem, Autoantikörper-positivem systemischem Lupus erythematodes (SLE) und hoher Krankheitsaktivität trotz Standardtherapie (Zulassung vom 21. Oktober 2019). Für die bewertete Patientengruppe der Kinder und Jugendlichen von 5 bis 17 Jahren wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (eine patientenindividuelle Therapie u. a. mit Hydroxychloroquin/Chloroquin, Glukokortikoiden oder Azathioprin) ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt; Grundlage ist im Wesentlichen die PLUTO-Studie, die Hinweise auf einen Vorteil bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und schweren Schüben zeigte. Die Zahl der infrage kommenden Patienten wird auf ca. 30 bis 550 geschätzt; die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf 4.520,62 bis 14.034,67 Euro pro Patient. Die Behandlung soll nur durch in der SLE-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen; der Beschluss trat am 14. Mai 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 14. Mai 2020 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Zusatznutzen von Belimumab (Benlysta®) für das neue Anwendungsgebiet „Zusatztherapie bei Kindern und Jugendlichen ab 5 Jahren mit aktivem, Autoantikörper-positivem systemischem Lupus erythematodes (SLE) mit hoher Krankheitsaktivität trotz Standardtherapie“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine patientenindividuelle Standardtherapie (u. a. Hydroxychloroquin, Chloroquin, NSAIDs, Glukokortikoide, Azathioprin) festgelegt. Auf Basis der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie PLUTO – wobei nur die reduzierte Teilpopulation ITT-ZVT2 (21 vs. 14 Patienten) verwertbar war – leitete der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen ab, gestützt auf einen signifikanten Vorteil bei Nebenwirkungen (schwerwiegende unerwünschte Ereignisse), während Daten zu Morbidität und Lebensqualität aufgrund der Auswertungsmethode des Herstellers nicht interpretierbar waren. Die Entscheidung dokumentiert zudem Patientenzahlen, Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung (Behandlung nur durch SLE-erfahrene Fachärzte gemäß Fachinformation) sowie die Therapiekosten.