Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Gilteritinib (rezidivierte oder refraktäre akute myeloische Leukämie mit FLT3-Mutation)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 14. Mai 2020 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) dahingehend zu ändern, dass die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Gilteritinib (Handelsname XOSPATA) ergänzt wird. Der Beschluss betrifft erwachsene Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit FLT3-Mutation; da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, und der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als „Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen“. Grundlage ist die randomisierte Phase-III-Studie ADMIRAL gegen Salvage-Chemotherapie, die einen Vorteil im Gesamtüberleben (Median 9,3 vs. 5,6 Monate) zeigte, während zu Morbidität und Lebensqualität keine verwertbaren Daten vorlagen und sich bei den Nebenwirkungen kein relevanter Unterschied ergab. Die Anzahl der infrage kommenden Patienten wird auf etwa 220 bis 580 geschätzt; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte zwischen 279.434,35 € und 465.723,92 € pro Patient. Der Beschluss trat mit Wirkung vom 14. Mai 2020 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 14. Mai 2020 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Wirkstoff Gilteritinib (XOSPATA) – ein als Orphan Drug zugelassenes Tyrosinkinase-Inhibitor-Medikament – zur Monotherapie erwachsener Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit FLT3-Mutation. Auf Basis der pivotalen Phase-III-Studie ADMIRAL, die einen statistisch signifikanten Überlebensvorteil gegenüber einer Salvage-Chemotherapie zeigte (medianes Gesamtüberleben 9,3 vs. 5,6 Monate), stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest; wegen fehlender valider Daten zu Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirken bleibt die Aussagesicherheit jedoch auf das Niveau eines Anhaltspunkts begrenzt. Die Anwendung soll qualitätsgesichert nur durch in der AML-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie nach bestätigtem FLT3-Mutationsnachweis erfolgen; die Therapiekosten betragen rund 21.436 € pro Patient und Jahr (nach Abzug gesetzlicher Rabatte).