Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Betibeglogene autotemcel (β-Thalassämie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 14. Mai 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Betibeglogene autotemcel (Zynteglo®) ergänzt. Das Anwendungsgebiet umfasst Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie ohne β0/β0-Genotyp, die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet sind, für die jedoch kein HLA-kompatibler verwandter Spender zur Verfügung steht. Da das Arzneimittel als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datenlage (nicht-kontrollierte Studien) eine Quantifizierung nicht zulässt – ein Vorteil zeigte sich im Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit. Die Behandlung kommt für ca. 50 Patienten infrage; die Jahrestherapiekosten betragen 1.874.250 € pro Patient zuzüglich weiterer GKV-Leistungen. Der Beschluss trat am 14. Mai 2020 in Kraft und ist bis zum 15. Mai 2025 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 14. Mai 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Gentherapeutikums Betibeglogene autotemcel (Zynteglo®) zur Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie ohne β0/β0-Genotyp, für die kein HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender verfügbar ist. Als Orphan Drug wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt: Zwar erreichten rund 80 % der Studienpatienten eine Transfusionsunabhängigkeit, jedoch lassen fehlende Kontrollgruppen, geringe Patientenzahlen und unklare Langzeitdaten (u.a. Insertionsmutagenese-Risiko) keine Quantifizierung zu. Der Beschluss ist daher bis zum 15. Mai 2025 befristet; der Hersteller muss dann finale Ergebnisse der Studien HGB-207/HGB-212 sowie Registerdaten zur langfristigen Sicherheit nachreichen. Die Therapie kostet ca. 1,87 Mio. € pro Patient (Einmalinfusion) und darf nur in qualifizierten Behandlungseinrichtungen mit Stammzelltransplantations-Erfahrung unter Teilnahme an einer Langzeitbeobachtung erfolgen.