Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, 6 bis < 12 Monate)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 4. Juni 2020 per schriftlichem Verfahren beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern. Konkret werden in der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) den bestehenden Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco®) Angaben zum neuen Anwendungsgebiet angefügt: die Behandlung von Säuglingen im Alter von 6 bis unter 12 Monaten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die eine der neun genannten Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen.

Als Ergebnis der Nutzenbewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) stellt der G-BA lediglich einen „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ fest; die Bewertung stützt sich auf eine einarmige Studie (VX15-770-124) sowie auf Evidenzübertragung von älteren Patienten mit G551D-Mutation. Von dem neuen Anwendungsgebiet sind nur etwa 2 Patienten betroffen. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 201.955,67 € pro Patient, während die Kosten für die Best-Supportive-Care patientenindividuell unterschiedlich ausfallen. Die Behandlung soll zudem nur durch in der CF-Therapie erfahrene Fachärzte eingeleitet und überwacht werden; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (4. Juni 2020) in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 4. Juni 2020 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose bei Kindern im Alter von 6 bis < 12 Monaten“ mit bestimmten Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen (u. a. G551D). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt; aufgrund des einarmigen Studiendesigns der Zulassungsstudie (ARRIVAL) wurde der Zusatznutzen durch Evidenztransfer aus älteren Patientengruppen (6–11 bzw. 12–18 Jahre) abgeleitet, sodass lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt wurde. Die Zielpopulation in der GKV umfasst nur etwa 2 Patienten; die Behandlung muss durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte gemäß Fachinformation erfolgen. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.