Arzneimittel-​Richtlinie/Anlage VI: Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens – Clostridium botulinum Toxin Typ A bei aufgabenspezifischer fokaler Dystonie

Der Unterausschuss Arzneimittel des G-BA hat am 9. Juni 2020 die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) beschlossen. Gegenstand des Verfahrens ist der Entwurf, in Teil A der Anlage VI (Off-Label-Use) der AM-RL die neue Ziffer „XXXI. Clostridium botulinum Toxin Typ A bei aufgabenspezifischer fokaler Dystonie“ anzufügen. Danach sollen Patientinnen und Patienten mit aufgabenspezifischen fokalen Dystonien (z. B. Graphospasmus/Schreibkrampf, Musikerdystonie) das Mittel außerhalb der Zulassung erhalten können, da für dieses Anwendungsgebiet keine Wirkstoffe zugelassen sind; der Entwurf sieht u. a. eine klinisch gesicherte Diagnose, die Anwendung ausschließlich durch in der Botulinumtoxin-Behandlung erfahrene Fachärztinnen/Fachärzte für Neurologie bzw. Nervenheilkunde (Injektion möglichst unter Ultraschallkontrolle) sowie die Beachtung der jeweiligen Fachinformationen zu Dosierung und Behandlungsdauer vor. Verordnungsfähig sind lediglich Präparate solcher pharmazeutischen Unternehmer, die die Haftung für den Off-Label-Einsatz übernehmen (Anerkennung des bestimmungsgemäßen Gebrauchs); die Änderung soll am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft treten.

Zusammenfassung:

Der G-BA hat am 9. Juni 2020 einstimmig die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens (Frist: 4 Wochen) zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie beschlossen, um den Off-Label-Einsatz von Clostridium botulinum Toxin Typ A bei aufgabenspezifischen fokalen Dystonien (z. B. Schreibkrampf, Musikerdystonie) als verordnungsfähig in Anlage VI Teil A (Ziffer XXXI) aufzunehmen. Grundlage ist eine positive Bewertung der BfArM-Expertengruppe, die auf Basis von vier randomisierten, placebokontrollierten Studien Wirksamkeit und Sicherheit belegt, sofern die Behandlung durch ärztliches Personal mit spezifischer Kompetenz erfolgt. Gegenüber der Expertengruppen-Empfehlung wurde die Indikation verallgemeinert (Verzicht auf die beispielhafte Nennung „Graphospasmus“), auf die Gegenanzeigen der Fachinformation verwiesen, ein Hinweis zur Nebenwirkungsmeldung ergänzt sowie festgelegt, dass Diagnostik und Therapie durch Fachärztinnen und Fachärzte mit neurologischer Qualifikation erfolgen müssen. Betroffen sind Patienten mit aufgabenspezifischer fokaler Dystonie ohne Überempfindlichkeit gegen Botulinumtoxin A oder Infektion an der Injektionsstelle, für die bislang kein zugelassenes Arzneimittel verfügbar ist.