Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung gemäß § 35a Absatz 3b SGB V – Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 16. Juli 2020 beschlossen, ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V für den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec einzuleiten. Dies betrifft die Behandlung von Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit biallelischer Mutation im SMN1-Gen und klinisch diagnostizierter Typ-1-SMA sowie von Patienten mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens. Mit der Durchführung des Verfahrens wurde der Unterausschuss Arzneimittel beauftragt; das IQWiG soll zudem ein Konzept für die anwendungsbegleitende Datenerhebung erstellen. Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 16. Juli 2020 leitet der G-BA ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Abs. 3b SGB V für den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) ein – eine Gentherapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (Typ 1 bzw. bis zu drei SMN2-Kopien), die am 18.05.2020 eine bedingte EU-Zulassung erhalten hatte. Grundlage sind Datenlücken aus den Zulassungsstudien: Es fehlen aussagekräftige Angaben zum langfristigen Nutzen und Schaden, zu Vergleichen mit bestehenden Therapiealternativen sowie zu älteren Patienten (über 6 Monate bzw. 6 Wochen bei Behandlung). Das IQWiG wird daher beauftragt, innerhalb von sechs Monaten ein Konzept für die Datenerhebung zu erstellen, um die Evidenzgrundlage für eine erneute Nutzenbewertung zu verbessern.