Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens: Maßnahmen zur Qualitätssicherung nach § 136a Absatz 5 SGB V – Onasemnogene abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie

Zusammenfassung

Der Unterausschuss Arzneimittel des G-BA hat am 11. August 2020 die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zu einem Entwurf eines Beschlusses über Maßnahmen zur Qualitätssicherung der Anwendung von Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) bei spinaler Muskelatrophie gemäß § 136a Absatz 5 SGB V beschlossen. Der Beschlussentwurf sieht Mindestanforderungen an die Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität vor – etwa zu personellen und fachlichen Anforderungen an Behandlungseinrichtungen, zur Diagnostik und Feststellung der Anwendungsvoraussetzungen, zur Durchführung der Therapie, zur Nachsorge sowie zur wissensgenerierenden Versorgung einschließlich Dokumentation im SMArtCARE-Register – mit dem Ziel einer qualitativ hochwertigen Versorgung und sachgerechten Anwendung der Gentherapie im Interesse der Patientensicherheit. Gegenstand des nun eingeleiteten Verfahrens ist die Abgabe von Stellungnahmen zu diesem Entwurf; dabei sind ausdrücklich auch alternative Formulierungsvorschläge („Position 1“/„Position 2“) zu einzelnen Regelungen des Entwurfs offener Beratungsgegenstand. Der Entwurf selbst wird damit noch nicht abschließend beschlossen bzw. in Kraft gesetzt, sondern dient als Grundlage für die Einholung von Stellungnahmen vor dem weiteren Verfahren.

Zusammenfassung:

Der G-BA leitet ein Stellungnahmeverfahren zu einem Beschluss über Qualitätssicherungsmaßnahmen nach § 136a Absatz 5 SGB V für die Anwendung des Gentherapeutikums Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) ein – primär bei Säuglingen und Kleinkindern mit Typ-1-SMA oder bis zu 3 SMN2-Genkopien. Die Richtlinie legt entlang des gesamten Behandlungsverlaufs (vor, während und nach der Anwendung) Mindestanforderungen an Struktur- und Prozessqualität fest, darunter hochspezialisierte neuropädiatrische Facharztqualifikationen, Mindestfallzahlen (u. a. 50 neuromuskuläre Fälle/Jahr, 20 SMA-Fälle in 3 Jahren), validierte molekulargenetische Diagnostik (MLPA-Analytik), räumliche Nähe zur pädiatrischen Intensivstation, engmaschige Nachsorge über mindestens 5 Jahre sowie die Dokumentation im SMArtCARE-Register. Die Anforderungen basieren auf Konsensusempfehlungen der Fachgesellschaften (GNP/DGM), der Fachinformation und dem Zulassungsprozess, um bei limitierter Anwendungserfahrung und unbekannten Langzeitrisiken die Patientensicherheit und eine sachgerechte Anwendung zu gewährleisten. Bei Nichteinhaltung der Mindestanforderungen droht ein Leistungserbringungsverbot; für bereits behandelnde Einrichtungen gelten Übergangsfristen zum Nachweis der Anforderungen.