Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Bedaquilin (neues Anwendungsgebiet: Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 12 bis < 18 Jahre)

Der Beschluss vom 20. August 2020 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Bedaquilin (Handelsname: Sirturo) für das neue Anwendungsgebiet der Behandlung von Jugendlichen im Alter von 12 bis unter 18 Jahren (mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (MDR-TB), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann. Da Bedaquilin als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt jedoch nur einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datenbasis – eine einarmige Phase-II-Studie mit 15 Patienten ohne verwertbare Daten zu Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen sowie ohne Lebensqualitätsdaten – eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Entscheidung betrifft schätzungsweise 9 bis 13 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte 28.988,96 € pro Patient, wobei Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen entfallen. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 20. August 2020, in Kraft.

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 20. August 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die frühe Nutzenbewertung von Bedaquilin (Sirturo®) für das neue Anwendungsgebiet „Jugendliche (12 bis <18 Jahre, ≥30 kg Körpergewicht) mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose (MDR-TB), wenn kein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit anders zusammengestellt werden kann“. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, galt der Zusatznutzen zunächst durch die Zulassung als belegt; der G-BA bewertete jedoch das Ausmaß anhand der einarmigen Phase-II-Studie C211 (n=15) und folgte dem vom Hersteller angestrebten Evidenztransfer aus der Erwachsenenstudie C208 wegen unklarer Vergleichbarkeit der Populationen und deutlich kürzerer Beobachtungsdauer nicht. Ergebnis ist ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, da die Datenlage (geringe Fallzahl, hohe Verzerrungspotenzial, fehlende Lebensqualitätsdaten) keine Quantifizierung in die Kategorien „gering“, „beträchtlich“ oder „erheblich“ erlaubt. Die Behandlung soll nur durch in der MDR-TB-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen (empfohlen unter direkter Überwachung/DOT), wobei die Therapiekosten etwa 3.624 € pro Packung (nach gesetzlichen Rabatten) bei einer auf 24 Wochen begrenzten Anwendungsdauer betragen.