Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Tafamidis (neues Anwendungsgebiet: Amyloidose bei Kardiomyopathie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. August 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung von Tafamidis (Vyndaqel®) für das neue Anwendungsgebiet „Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)“ ergänzt. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt für die betroffene Patientengruppe (ca. 1.630–1.730 Patienten) einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest. Grundlage ist die Phase-III-Studie ATTR-ACT (Tafamidis vs. Placebo, Datenschnitt Monat 30), die Vorteile bei Mortalität, Hospitalisierungen, Gehfähigkeit, Gesundheitszustand und Lebensqualität zeigte, ohne für die Nutzenbewertung relevante Unterschiede bei Nebenwirkungen. Die Behandlung soll nur durch in der Therapie von Amyloidose oder Kardiomyopathie erfahrene Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen 320.269,98 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 1. August 2020). Der Beschluss trat mit seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 20. August 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. August 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tafamidis (Vyndaqel®) für das neue Anwendungsgebiet „Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)“. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, wurde das Ausmaß des Zusatznutzens auf Basis der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie ATTR-ACT bewertet; dabei zeigten sich statistisch signifikante Vorteile gegenüber Placebo bei Mortalität, Gehfähigkeit, Gesundheitszustand und Lebensqualität, während der Vorteil bei Hospitalisierungen durch eine Effektmodifikation relativiert wird (Patienten im NYHA-Stadium III profitieren nicht). Aufgrund verbleibender Unsicherheiten (u. a. Rücklaufquoten, Übertragbarkeit auf die Diagnosestellung per Szintigraphie) leitet der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen ab. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 26.324 € (nach gesetzlichen Rabatten); die Behandlung soll nur durch in der Therapie von Amyloidose oder Kardiomyopathie erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden.