Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Daratumumab (neues Anwendungsgebiet: Multiples Myelom, neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 20. August 2020 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem in Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) die Angaben zur Nutzenbewertung von Daratumumab ergänzt wurden – und zwar für das neue Anwendungsgebiet „Multiples Myelom, neu diagnostiziert, Patienten für eine autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason“. Die Angaben werden dem bestehenden Eintrag zu Daratumumab aus dem Beschluss vom 22. März 2019 angefügt.

Für erwachsene Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind (ca. 3.470–3.670 Patienten), wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Lenalidomid in Kombination mit Dexamethason) ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt. Die Behandlung soll nur durch in der Therapie des multiplen Myeloms erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen; zudem sind EMA-Vorgaben zum Schulungsmaterial und Patientenausweis (u. a. wegen Interferenzen mit Blutgruppenbestimmungen) zu beachten. Die Jahrestherapiekosten für das erste Behandlungsjahr betragen rund 232.083,42 € pro Patient (Daratumumab-Kombinationstherapie), zuzüglich etwa 690–692 € an zusätzlichen GKV-Leistungen. Der Beschluss trat am 20. August 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 20. August 2020 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und stellte für Daratumumab (Darzalex®) im neuen Anwendungsgebiet „neu diagnostiziertes multiples Myelom bei Erwachsenen, die für eine autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet sind, in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason“ einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen fest. Grundlage war die offene, randomisierte Phase-III-Studie MAIA (N = 737), in der sich Vorteile hinsichtlich Schmerz und Dyspnoe sowie körperlicher und sozialer Funktion, aber Nachteile bei schweren unerwünschten Ereignissen (CTCAE-Grad ≥ 3) zeigten; das Gesamtüberleben unterschied sich nicht signifikant. Als zweckmäßige Vergleichstherapien wurden u. a. Daratumumab + Bortezomib/Melphalan/Prednison, Bortezomib + Melphalan/Prednison, Bortezomib + Lenalidomid/Dexamethason, Thalidomid + Melphalan/Prednison sowie Lenalidomid + Dexamethason festgelegt. Die Bewertung ist aufgrund des Orphan-Drug-Status und methodischer Unsicherheiten (fehlende Verblindung, Patientenpopulation umfasst auch ASZT-geeignete Patienten) mit einem niedrigen Aussagesicherheitsniveau („Anhaltspunkt“) verbunden.