Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Daratumumab (neues Anwendungsgebiet: Multiples Myelom, neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation geeignet, Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 20. August 2020 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ergänzen: Den bereits bestehenden Angaben zur Nutzenbewertung von Daratumumab (Darzalex®) werden die Ergebnisse für das neue Anwendungsgebiet angefügt – die Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostiziertem multiplen Myelom, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, jeweils in Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason. Als zweckmäßige Vergleichstherapie gilt eine Bortezomib-Dexamethason-basierte Dreifach-Kombinationstherapie als Induktion, gefolgt von einer Hochdosistherapie mit Melphalan und anschließender autologer Stammzelltransplantation. Für dieses Anwendungsgebiet besteht lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen; die infrage kommende Patientengruppe umfasst rund 1.800 bis 1.900 Patienten. Die Therapiekosten im ersten Behandlungsjahr belaufen sich für das zu bewertende Arzneimittel auf insgesamt 142.970,04 € pro Patient (Induktion, Hochdosistherapie/Stammzelltransplantation und Konsolidierung), gegenüber 23.744,23 € bis 35.995,57 € für die Induktionstherapie der Vergleichstherapie zuzüglich 19.170,82 € für Hochdosistherapie und Transplantation.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 20. August 2020 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und stellte den Zusatznutzen von Daratumumab (Darzalex®) in Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason für erwachsene Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom fest, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind. Auf Basis der Studie CASSIOPEIA wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Bortezomib-Dexamethason-basierte Dreifachkombinationstherapie, gefolgt von Hochdosistherapie mit Melphalan und Stammzelltransplantation) festgestellt – begründet durch Vorteile beim Gesamtüberleben, bei Schmerzsymptomatik und im globalen Gesundheitsstatus, wobei Unsicherheiten u. a. durch den Übergang der Studienteilnehmer in eine nicht standardgerechte Erhaltungsphase bestehen. Eine wesentliche Änderung gegenüber der ursprünglichen Festlegung ist, dass die Erhaltungstherapie mit Lenalidomid nicht mehr Bestandteil der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist, da sie nicht Teil der Zulassungserweiterung ist. Die Behandlung soll nur durch in der Myelomtherapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.