Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Riociguat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: PAH)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 3. September 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und betrifft die Neubewertung des Wirkstoffs Riociguat (Adempas) in Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V. Anlass ist die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze bei diesem Orphan-Drug; die bisherigen Angaben zu Riociguat aus dem Beschluss vom 16. Oktober 2014 werden aufgehoben und durch eine neue Fassung ersetzt. Bewertet wurde das Anwendungsgebiet „Behandlung erwachsener Patienten mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) der WHO-Funktionsklassen II bis III“ gegenüber einer patientenindividuell optimierten medikamentösen Vergleichstherapie; dabei wurde kein Zusatznutzen belegt, da keine für die Nutzenbewertung geeigneten Daten vorgelegt wurden. Die Jahrestherapiekosten für Riociguat betragen rund 32.673,87 € bis 33.178,11 € pro Patient; der Beschluss trat am 3. September 2020 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 3. September 2020 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Neubewertung des Wirkstoffs Riociguat (Adempas®) bei erwachsenen Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) der WHO-Funktionsklassen II–III; Anlass war die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze, wodurch das Orphan-Arzneimittel erstmals einer uneingeschränkten Nutzenbewertung nach § 35a SGB V unterzogen wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie (u. a. Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, PDE-5-Inhibitoren, Iloprost, Selexipag) festgelegt. Ein Zusatznutzen von Riociguat gegenüber dieser Vergleichstherapie ist nicht belegt, da die zulassungsbegründende Studie PATENT-1 mit nur 12 Wochen Dauer für die Bewertung einer chronischen Erkrankung zu kurz war und die zweckmäßige Vergleichstherapie darin nicht umgesetzt wurde; die einarmige Extensionsstudie PATENT-2 ist hierfür ebenfalls nicht verwertbar. Die Behandlung soll gemäß Fachinformation durch in der PAH-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.