Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Riociguat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: CTEPH)

Der Beschluss vom 3. September 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und betrifft die Anlage XII zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V. Gegenstand ist die Neubewertung des Wirkstoffs Riociguat (Adempas) als Orphan-Arzneimittel nach Überschreiten der 50-Millionen-Euro-Grenze für das Anwendungsgebiet der chronisch-thromboembolischen pulmonalen Hypertonie (CTPEH): Die bisherigen Angaben zu Riociguat aus dem Beschluss vom 16. Oktober 2014 werden aufgehoben und durch eine neue Nutzenbewertung ersetzt.

Für erwachsene Patienten der WHO-Funktionsklassen II bis III mit inoperabler, persistierender oder rezidivierender CTEPH nach chirurgischer Behandlung (ca. 920 bis 5460 Patienten) wurde als zweckmäßige Vergleichstherapie die Best-Supportive-Care festgelegt. Ein Zusatznutzen von Riociguat gegenüber dieser Vergleichstherapie ist jedoch nicht belegt, da keine für die Nutzenbewertung geeigneten Daten vorgelegt wurden. Die Jahrestherapiekosten betragen 32.673,87 € bis 33.178,11 € pro Patient; die Behandlung soll nur durch in der CTEPH-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen. Der Beschluss trat am 3. September 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 3. September 2020 regelt die Neubewertung des Wirkstoffs Riociguat (Adempas®) nach § 35a SGB V, die aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs erforderlich wurde. Betroffen sind erwachsene Patienten der WHO-Funktionsklassen II–III mit inoperabler chronisch thromboembolischer pulmonaler Hypertonie (CTEPH) bzw. persistierender oder rezidivierender CTEPH nach chirurgischer Behandlung; als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt. Da die vorgelegte Zulassungsstudie CHEST-1 mit nur 16 Wochen Behandlungsdauer zu kurz war und die Vergleichstherapie nicht ausreichend umsetzte (die einarmige Extensionsstudie CHEST-2 war nicht verwertbar), konnte der Zusatznutzen von Riociguat gegenüber BSC nicht belegt werden. Die Therapiekosten betragen je nach Wirkstärke rund 2.545 € bis 8.773 € pro Packung, wobei keine neuen Bürokratiekosten entstehen.