Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Tisagenlecleucel (Neubewertung nach Fristablauf: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom)

Der Beschluss vom 17. September 2020 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), indem in der Anlage XII die Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tisagenlecleucel (Kymriah®) für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie neu gefasst werden (Neubewertung nach Fristablauf). Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ bestimmt, da die Datenlage aus der einarmigen Phase-II-Studie JULIET eine Quantifizierung nicht zulässt. Die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 450–720 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen 275.000 € pro Patient zuzüglich der Kosten für die zusätzlich notwendige Lymphozytendepletion (382,29 €). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung am 17. September 2020 in Kraft und ist bis zum 1. September 2023 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 17. September 2020 regelt die erneute Nutzenbewertung des CAR-T-Zell-Arzneimittels Tisagenlecleucel (Kymriah®) nach Fristablauf der Erstbewertung für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach mindestens zwei systemischen Therapielinien. Als Orphan Drug gilt der Zusatznutzen zwar durch die Zulassung als belegt, der G-BA stellt jedoch lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die einarmige Zulassungsstudie JULIET ein hohes Verzerrungspotenzial aufweist und die vorgelegten indirekten Vergleiche (u. a. mit SCHOLAR-1) aufgrund unzureichender Adjustierung und mangelnder Vergleichbarkeit als wenig valide eingestuft werden. Der Beschluss ist sachlich begründet bis zum 1. September 2023 befristet; bis dahin müssen die finalen 5-Jahres-Ergebnisse der Studie JULIET sowie ggf. weitergehende vergleichende Evidenz eingereicht werden. Die Therapiekosten betragen 275.000 € pro Patient (einmalige Infusion, zuzüglich Kosten für die lymphozytendepletierende Chemotherapie), wobei die Patientenzahlen im GKV-Bereich aufgrund methodischer Unsicherheiten der Dossier-Berechnungen als unterschätzt gelten.