Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Tisagenlecleucel (Neubewertung nach Fristablauf: Akute lymphatische B-Zell-Leukämie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 17. September 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) hinsichtlich der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tisagenlecleucel (Kymriah®) neu gefasst – im Rahmen einer Neubewertung nach Fristablauf für die Behandlung der akuten lymphatischen B-Zell-Leukämie (ALL). Für Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis einschließlich 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter ALL stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datenlage (einarmige Studien ELIANA und ENSIGN) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 50–65 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen 275.000 € pro Patient zuzüglich notwendiger GKV-Leistungen (z. B. Lymphozytendepletion). Der Beschluss trat am 17. September 2020 in Kraft und ist bis zum 1. September 2023 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 17. September 2020 regelt die erneute Nutzenbewertung des CAR-T-Zell-Therapeutikums Tisagenlecleucel (Kymriah®) nach Ablauf der Befristung des Erstbeschlusses und betrifft Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis 25 Jahre mit refraktärer oder rezidivierter akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL). Als Ergebnis wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die einarmigen Zulassungsstudien ELIANA und ENSIGN ein hohes Verzerrungspotenzial aufweisen und die indirekten Vergleiche mit der historischen Kontrolle MT103-205 (Blinatumomab) aufgrund unzureichender Adjustierung keine ergebnissicheren Aussagen zulassen. Der Beschluss ist erneut bis zum 1. September 2023 befristet, wobei der Hersteller die finalen 5-Jahres-Daten der Studie ELIANA sowie ggf. weitergehende vergleichende Evidenz vorzulegen hat. Die Therapiekosten betragen einmalig 275.000 € pro Patient; die qualitätsgesicherte Anwendung folgt den EMA-Vorgaben (u.a. Schulungsmaterial zum Zytokin-Freisetzungssyndrom) und dem separaten QS-Beschluss zu CAR-T-Zellen vom selben Tag.