Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens – Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Der Unterausschuss Arzneimittel des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) hat am 10. November 2020 die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) beschlossen. Gegenstand des Verfahrensentwurfs sind zum einen eine Ergänzung des § 1 (Zweckbestimmung), wonach die einschlägigen Regelungen der AM-RL über den Verweis auf § 39 Abs. 1a SGB V hinaus entsprechend auch für die Arzneimittelversorgung durch Krankenhäuser gelten sollen (Geltungserstreckung auf den stationären Sektor). Zum anderen sieht der Entwurf eine Ergänzung der Anlage XII vor: Danach soll die Versorgungsbefugnis nach § 35a Absatz 3b Satz 2 SGB V für den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec bei Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit biallelischer Mutation im SMN1-Gen und klinisch diagnostizierter Typ-1-SMA sowie bei Patienten mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens auf solche Leistungserbringer beschränkt werden, die an der anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Als Leistungserbringer im Sinne des Entwurfs gelten an der vertragsärztlichen Versorgung teilnehmende Ärztinnen und Ärzte, medizinische Versorgungszentren und Einrichtungen nach § 95 SGB V sowie zugelassene Krankenhäuser nach § 108 SGB V; mit dem Stellungnahmeverfahren erhalten die betroffenen Kreise nun Gelegenheit, zu diesem Vorhaben Stellung zu nehmen.

Zusammenfassung

Der G-BA leitet ein Stellungnahmeverfahren zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie ein, mit dem die Versorgungsbefugnis für das Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie (SMA) nach § 35a Abs. 3b SGB V beschränkt werden soll. Künftig dürfen nur noch Leistungserbringer (Vertragsärzte, MVZ und zugelassene Krankenhäuser) dieses Arzneimittel zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung verordnen bzw. anwenden, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Ziel ist eine vollständige und valide Datenerfassung zum (langfristigen) Zusatznutzen, da bestehende Studien Evidenzlücken nicht schließen können und angesichts der Seltenheit der Erkrankung nur wenige Patienten behandelt werden. Das Stellungnahmeverfahren läuft vier Wochen; durch den Beschluss entstehen keine neuen Bürokratiekosten.