Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ponatinib (Neubewertung nach Fristablauf: Chronische myeloische Leukämie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. November 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V) geändert: Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Ponatinib (Iclusig) aus dem Beschluss vom 23. Januar 2014 wurden aufgehoben und durch eine Neubewertung nach Fristablauf für die Indikation chronische myeloische Leukämie (CML) ersetzt. Betroffen sind erwachsene Patienten mit CML in chronischer Phase, akzelerierter Phase oder Blastenkrise, die gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib behandlungsresistent sind oder diese nicht vertragen und bei denen eine anschließende Imatinib-Behandlung klinisch nicht geeignet ist, oder die eine T315I-Mutation aufweisen. Da Ponatinib als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datenlage (Studien PACE und OPTIC) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten betragen 74.755,04 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 1. November 2020); der Beschluss trat am 20. November 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. November 2020 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ponatinib (Iclusig) nach Ablauf der Befristung und ändert entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Betroffen sind erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in chronischer Phase, akzelerierter Phase oder Blastenkrise, die gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib resistent oder intolerant sind, bei denen Imatinib klinisch nicht geeignet ist oder die eine T315I-Mutation aufweisen. Da nur Daten aus einarmigen, unkontrollierten Studien (PACE und OPTIC) ohne Vergleichsarm vorliegen, stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest – der gesetzlich fingierte Orphan-Drug-Zusatznutzen bleibt bestehen, kann aber wissenschaftlich nicht quantifiziert werden. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 6.144 € (nach Abzug der gesetzlichen Rabatte); die Behandlung soll durch erfahrene Fachärzte für Hämatologie und Onkologie unter Beachtung der Risikominimierungsanforderungen der EMA erfolgen.