Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ponatinib (Neubewertung nach Fristablauf: Akute lymphatische Leukämie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. November 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) geändert: Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Ponatinib (Iclusig) aus dem Beschluss vom 23. Januar 2014 wurden aufgehoben und im Rahmen der Neubewertung nach Fristablauf durch eine Neufassung ersetzt. Betroffen sind erwachsene Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphatischer Leukämie (Ph+ ALL), die gegenüber Dasatinib resistent oder intolerant sind und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist oder die eine T315I-Mutation aufweisen. Da Ponatinib als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datenlage (einarmlige Phase-II-Studie PACE) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Zahl der infrage kommenden Patienten wird auf etwa 25 bis 195 geschätzt; die Jahrestherapiekosten betragen 74.755,04 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 1. November 2020).

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. November 2020 betrifft die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ponatinib (Iclusig) – eines als Orphan Drug zugelassenen Tyrosinkinase-Inhibitors – nach Ablauf der Befristung des ursprünglichen Beschlusses von 2014, bezogen auf erwachsene Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphatischer Leukämie (Ph+ ALL), die gegenüber Dasatinib resistent oder intolerant sind bzw. eine T315I-Mutation aufweisen. Da ausschließlich Daten aus der einarmigen, nicht kontrollierten Zulassungsstudie PACE (n=32) vorliegen und ein Vergleich mit einer zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht möglich ist, stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Zielpopulation in der GKV wird mit 25 bis 195 Patienten veranschlagt; die Behandlung soll durch in der Ph+-ALL-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie unter Beachtung der Fachinformation und der EMA-Risikominimierungsanforderungen erfolgen. Neue Bürokratiekosten entstehen nicht; die Jahrestherapiekosten (45 mg täglich über 365 Tage) belaufen sich auf rund 74.750 € nach Abzug der gesetzlichen Rabatte.