Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Betibeglogene autotemcel (β-Thalassämie) – Therapiekosten

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 3. Dezember 2020 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und dabei die Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Betibeglogene autotemcel (zur Behandlung der β-Thalassämie) in der Anlage XII angepasst. Konkret wurde ausschließlich der Abschnitt „4. Therapiekosten“ neu gefasst: Die Jahrestherapiekosten betragen danach 1.874.250 € pro Patientin/Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe vom 15. April 2020), während zusätzlich notwendige GKV-Leistungen nicht bezifferbar sind. Da die HSZ-Mobilisierung und die Apherese der Stammzellen bereits Teil der Herstellung des Arzneimittels gemäß § 4 Absatz 14 AMG sind, fallen diesbezüglich keine weiteren Kosten an. Der Beschluss trat mit Wirkung zum Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 3. Dezember 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der Beschluss vom 3. Dezember 2020 ist eine sachlich-rechnerische Richtigstellung des G-BA-Beschlusses vom 14. Mai 2020 zur Nutzenbewertung von Betibeglogene autotemcel (Gentherapie aus autologen CD34+-Stammzellen zur Behandlung der β-Thalassämie) nach § 35a SGB V und betrifft ausschließlich die Darstellung der Therapiekosten in Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Da die vor der Infusion zwingend erforderliche myeloablative Konditionierung ausschließlich im Rahmen der stationären Versorgung erfolgt, wurden die Kostenangaben angepasst: Statt des Apothekenverkaufspreises des Studienwirkstoffs Busulfan wird nun auf Basis der stationären Kosten abgebildet, wobei die zusätzlich notwendigen GKV-Leistungen nicht bezifferbar sind. Betroffen sind Patienten mit β-Thalassämie, für die dieses Zelltherapeutikum infrage kommt. Ein Stellungnahmeverfahren war nicht erforderlich (der Hersteller wurde durch die Berichtigung nicht beschwert), es entstehen keine Bürokratiekosten, und das Plenum beschloss die Änderung am 3. Dezember 2020 einvernehmlich.