Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen Abeparvovec – Aussetzung der Beschlussfassung zur Nutzenbewertung

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 3. Dezember 2020 beschlossen, die Beschlussfassung zur Nutzenbewertung des Fertigarzneimittels Zolgensma (Wirkstoff: Onasemnogen-Abeparvovec) nach § 35a Abs. 3 Satz 1 SGB V vorläufig auszusetzen. Anlass ist die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Die Aussetzung gilt bis zum Vorliegen einer Nutzenbewertung des IQWiG nach § 35a Abs. 2 Satz 1 SGB V, die auf einem vom pharmazeutischen Unternehmer angeforderten Dossier nach § 35a Abs. 1 Satz 3 SGB V basiert. Die tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Der G-BA setzt die Beschlussfassung zur Nutzenbewertung des Orphan Drugs Onasemnogen-Abeparvovec (Gentherapie bei einer seltenen Erkrankung) vorläufig aus, da dessen Umsatz mit der gesetzlichen Krankenversicherung die Schwelle von 50 Millionen Euro in zwölf Monaten überschritten hat – womit das gesetzliche Verfahrensprivileg der eingeschränkten Nachweispflichten entfällt. Der pharmazeutische Unternehmer wurde daraufhin am 27. November 2020 aufgefordert, ein ergänzendes Dossier mit Nachweisen zum medizinischen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorzulegen. Bis zur Einreichung dieses Dossiers und einer darauf basierenden Nutzenbewertung ist eine Entschließung nach § 35a Abs. 3 Satz 1 SGB V nicht möglich; die begonnene Dreimonatsfrist gilt als unterbrochen. Betroffen sind Patientinnen und Patienten, denen Onasemnogen-Abeparvovec im Rahmen der vertragsärztlichen Versorgung verordnet wird bzw. werden soll.