Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Fostamatinib (Chronische Immunthrombozytopenie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 17. Dezember 2020 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Fostamatinib (Handelsname: Tavlesse) ergänzt. Bewertet wurde das Arzneimittel zur Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die gegenüber anderen Behandlungsarten therapieresistent sind; als zweckmäßige Vergleichstherapie gelten Eltrombopag oder Romiplostim. Ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt, da keine relevanten Vergleichsdaten vorgelegt wurden. Die Behandlung soll durch in der Behandlung hämatologischer Erkrankungen erfahrene Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen 51.293,82 € bis 76.611,19 € pro Patient. Der Beschluss trat am 17. Dezember 2020 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 17. Dezember 2020 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Zusatznutzen des neuen Wirkstoffs Fostamatinib (Tavlesse) zur Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die gegenüber anderen Behandlungsarten therapieresistent sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden Eltrombopag oder Romiplostim festgelegt; für Patienten mit sekundärer ITP sowie eine gesonderte Vergleichstherapie bei TRA-resistenten Patienten wurde darauf verzichtet. Ein Zusatznutzen von Fostamatinib ist jedoch nicht belegt, da die vorgelegten Zulassungsstudien 047 und 048 lediglich einen Placebo-Vergleich – nicht aber den Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie – umfassten, wodurch eine Nutzenbewertung nicht möglich war. Die Anwendung soll durch in der Hämatologie erfahrene Ärzte gemäß Fachinformation erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.