Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del))
Zusammenfassung
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Mit Beschluss vom 17. Dezember 2020 hat der G-BA die Neubewertung des Orphan Drugs Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) nach § 35a SGB V abgeschlossen, da die Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro überschritten worden war. In der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) werden die bisherigen Angaben zu diesem Wirkstoff (Fassung vom 16. Mai 2019) aufgehoben und durch die neue Nutzenbewertung ersetzt; betroffen sind Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und zusätzlich eine von 14 definierten Mutationen im CFTR-Gen aufweisen. Als Ergebnis stellt der G-BA fest, dass gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Für die geschätzten ca. 200–300 Patienten betragen die Jahrestherapiekosten insgesamt 174.881,60 € pro Patient (Tezacaftor/Ivacaftor: 76.603,85 € zzgl. Ivacaftor: 98.277,75 €); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (17. Dezember 2020) in Kraft.
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Zusammenfassung der Tragenden Gründe
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Der G-BA-Beschluss vom 17. Dezember 2020 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und betrifft die Neubewertung der Wirkstoffkombination Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine von 14 bestimmten weiteren CFTR-Mutationen aufweisen – ausgelöst durch Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt; ein Zusatznutzen gegenüber dieser wurde jedoch nicht belegt, da die vorgelegte Phase-III-Studie mit nur achtwöchiger Behandlungsdauer für eine valide Bewertung bei dieser chronischen Erkrankung als ungeeignet erachtet wurde. Die Zielpopulation in der GKV umfasst schätzungsweise 246–264 Patienten; die Behandlung darf nur durch Ärzte erfolgen, die in der CF-Therapie erfahren sind, wobei die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel (inkl. Ivacaftor) rund 20.955 € nach Abzug gesetzlicher Rabatte betragen.
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