Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 17. Dezember 2020 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert: Die bisherigen Angaben zur Wirkstoffkombination Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) aus dem Beschluss vom 16. Mai 2019 wurden aufgehoben und durch eine Neufassung ersetzt. Anlass war die Neubewertung des Orphan Drugs nach Überschreiten der 50-Millionen-Euro-Grenze für das Anwendungsgebiet der Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind (ca. 2.400 Patienten). Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Lumacaftor/Ivacaftor ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen 174.881,60 € (Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor) gegenüber 144.447,32 € für die Vergleichstherapie; der Beschluss trat am 17. Dezember 2020 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 17. Dezember 2020 betrifft die Neubewertung des Orphan Drugs Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 12 Jahren mit homozygoter F508del-Mutation, die nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze gemäß § 35a SGB V erforderlich wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt; auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleichs dreier randomisierter kontrollierter Studien ergab sich in der Gesamtschau von Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen kein belegter Zusatznutzen von Tezacaftor/Ivacaftor gegenüber der Vergleichstherapie. Die Behandlung darf nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen für das bewertete Arzneimittel (inkl. Ivacaftor-Kombination) rund 20.955 € nach Rabattabzug gegenüber ca. 11.081 € für Lumacaftor/Ivacaftor.