Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate – < 18 Jahre (R117H))

Der Beschluss vom 17. Dezember 2020 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco®) für das neue Anwendungsgebiet „Behandlung von Patienten ab 6 Monaten bis < 18 Jahre mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) und R117H-CFTR-Mutation“. Für beide betrachteten Altersgruppen (ab 6 Monate bis < 6 Jahre sowie ab 6 bis < 18 Jahre) ergibt sich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) jeweils nur ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung soll ausschließlich durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen 196.555,50 € pro Patient. Betroffen sind schätzungsweise ca. 7 Patienten in der jüngeren und ca. 19 Patienten in der älteren Altersgruppe.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 17. Dezember 2020 regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose mit R117H-CFTR-Mutation bei Patienten ab 6 Monaten bis < 18 Jahre“ und ergänzt entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Betroffen sind zwei Patientengruppen – Kinder ab 6 Monaten bis < 6 Jahre sowie Patienten ab 6 bis < 18 Jahre (insgesamt ca. 26 GKV-Patienten) – mit Best Supportive Care als zweckmäßiger Vergleichstherapie. Für beide Gruppen stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da keine direkten Vergleichsdaten vorliegen und der Nutzen mittels Evidenztransfer von erwachsenen Patienten mit derselben Mutation (Beschluss vom 20.02.2020) bzw. aus der Studie VX11-770-110 abgeleitet wurde. Die Behandlung soll nur durch Ärzte erfolgen, die in der Therapie der zystischen Fibrose erfahren sind; die Jahrestherapiekosten betragen je nach Wirkstärke rund 15.078 € nach Abzug der gesetzlichen Rabatte.