Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Osilodrostat (endogenes Cushing-Syndrom)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 7. Januar 2021 im schriftlichen Verfahren beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern und deren Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Osilodrostat (Handelsname Isturisa) zu ergänzen. Osilodrostat ist zur Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms bei Erwachsenen zugelassen; da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Für die etwa 1.130 bis 1.550 betroffenen erwachsenen Patienten stellt der G-BA lediglich einen „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ fest – wobei sich in den Studien Hinweise auf Vorteile bei der Normalisierung des mittleren freien Cortisols im 24h-Urin zeigten, aber auch Nachteile bei einzelnen unerwünschten Ereignissen. Die Jahrestherapiekosten betragen je Patient zwischen 43.851,10 € und 269.985,39 €; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (7. Januar 2021) in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 7. Januar 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Osilodrostat (Isturisa) zur Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms bei Erwachsenen, das als Orphan Drug zugelassen wurde. Auf Basis der Zulassungsstudien C2301 und C2302 stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest: Zwar zeigte sich eine statistisch signifikante Normalisierung des Cortisolspiegels (mUFC), jedoch bestehen erhebliche Unsicherheiten (kurze Vergleichsphasen von 8 bzw. 12 Wochen, selektierte Studienpopulation, Randomized-Withdrawal-Design) sowie Hinweise auf Nachteile bei Depressions-Symptomatik und bestimmten Nebenwirkungen (z. B. Hypocortisolismus). Betroffen sind schätzungsweise ca. 1.130 bis 1.550 GKV-Patienten, wobei die tatsächliche Zahl eher am unteren Ende dieser Spanne vermutet wird. Die qualitätsgesicherte Anwendung richtet sich nach der Fachinformation; neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.