Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Caplacizumab (neues Anwendungsgebiet: erworbene thrombotische-thrombozytopenische Purpura, 12 bis < 18 Jahre)

Der G-BA hat am 7. Januar 2021 im schriftlichen Verfahren beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern, indem in der Anlage XII (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V) den bestehenden Angaben zu Caplacizumab (Cablivi) Angaben zum neuen Anwendungsgebiet angefügt werden: Behandlung von Jugendlichen ab 12 bis < 18 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg bei einer Episode einer erworbenen thrombotisch-thrombozytopischen Purpura (aTTP) in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression.

Da Caplacizumab als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens. Für die neue Patientengruppe ergibt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, da keine Daten vorliegen, die eine Bewertung ermöglichen. Die betroffene Patientengruppe umfasst nur etwa 2 bis 3 Patienten, die Jahrestherapiekosten betragen 149.661,00 € bis 277.955,86 € pro Patient (nach Abzug gesetzlicher Rabatte).

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 7. Januar 2021 regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Caplacizumab (Cablivi) für das neue Anwendungsgebiet der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) bei Jugendlichen von 12 bis unter 18 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, angewendet in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression. Da Caplacizumab als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der Zusatznutzen laut § 35a SGB V durch die Zulassung als belegt; mangels klinischer Studien bei Jugendlichen (lediglich zwei Einzelfallberichte und eine PK/PD-Simulationsstudie) lehnte der G-BA den angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie HERCULES ab. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird daher als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ eingestuft, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Behandlung soll qualitätsgesichert nur durch in der Therapie thrombotischer Mikroangiopathien erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; die Therapiekosten betragen je nach Behandlungsdauer (35–65 Tage) rund 29.932 € pro Packungseinheit (7 PLI) nach Abzug der gesetzlichen Rabatte.