Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Luspatercept (β-Thalassämie)

Der G-BA hat am 21. Januar 2021 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Luspatercept (Reblozyl) zu ergänzen. Der Beschluss betrifft ausschließlich das Anwendungsgebiet der transfusionsabhängigen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie (ca. 170–300 Patienten); für diese Gruppe stellt der G-BA einen „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ fest, da die Datengrundlage (Studie BELIEVE) eine Quantifizierung nicht zulässt. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation, u. a. Behandlung durch in der Therapie hämatologischer Erkrankungen erfahrene Fachärzte, ein Risikominimierungsinformationspaket sowie ein Abbruch der Therapie bei fehlender Reduktion der Transfusionslast nach neun Wochen oder inakzeptabler Toxizität. Die Jahrestherapiekosten betragen 90.131,83 € bis 120.820,90 € pro Patient (nach Abzug gesetzlicher Rabatte) zuzüglich 1.409,40 € für den Zuschlag zur Herstellung der parenteralen Lösung; der Beschluss trat am 21. Januar 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 21. Januar 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Luspatercept (Reblozyl), der als Orphan Drug zur Behandlung erwachsener Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie bei β-Thalassämie zugelassen ist. Auf Basis der pivotalen Phase-III-Studie BELIEVE (Luspatercept + Best Supportive Care vs. Placebo + BSC) stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt; die Aussagekraft der Nachweise wird lediglich als „Anhaltspunkt“ bewertet. Während sich für Gesamtüberleben und Lebensqualität kein Vor- oder Nachteil zeigte, ergaben sich Nachteile hinsichtlich Hospitalisierungen sowie schwerwiegender und schwerer unerwünschter Ereignisse, während für das vorrangige Therapieziel Transfusionsfreiheit (≥ 24 Wochen) kein statistisch belastbarer Unterschied feststellbar war. Die qualitätsgesicherte Anwendung erfordert die Einhaltung der Fachinformation sowie Behandlung durch erfahrene Fachärzte für hämatologische Erkrankungen; die rechnerischen Jahrestherapiekosten basieren auf einer gewichtsadaptierten Dosierung (ca. 17 Behandlungstage/Jahr).