Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ravulizumab (neues Anwendungsgebiet: Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 21. Januar 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V um Angaben zum neuen Anwendungsgebiet des Wirkstoffs Ravulizumab (Ultomiris) ergänzt: die Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden oder mindestens 3 Monate lang Eculizumab erhalten und nachweislich darauf angesprochen haben. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Eculizumab ist ein Zusatznutzen nicht belegt, da keine bewertbaren Daten vorliegen. Die infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 210–700 Patienten; die qualitätsgesicherte Anwendung setzt u. a. voraus, dass Einleitung und Überwachung der Therapie nur durch in der Behandlung hämatologischer oder Nierenerkrankungen erfahrene Fachärzte erfolgen und die EMA-Vorgaben zu Risikominimierung (Schulungsmaterial) beachtet werden. Die Jahrestherapiekosten betragen für Ravulizumab 136.866,08 € bis 410.159,95 € und liegen damit unter denen der Vergleichstherapie Eculizumab (144.613,58 € bis 578.454,30 €); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 21. Januar 2021, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 21. Januar 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung von Ravulizumab (Ultomiris) für das neue Anwendungsgebiet „atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)“ bei Patienten ab 10 kg Körpergewicht, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden oder mindestens 3 Monate Eculizumab mit nachweislichem Ansprechen erhalten haben. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer nur Vergleiche einzelner Studienarme ohne Randomisierung vorlegte – für die Teilpopulation der Eculizumab-vorbehandelten Patienten gar keine vergleichenden Daten –, ist ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber Eculizumab nicht belegt. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gilt, dass die Behandlung nur durch in der Therapie hämatologischer oder Nierenerkrankungen erfahrene Fachärzte erfolgen darf; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.