Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Luspatercept (Myelodysplastische Syndrome (MDS))

Der Beschluss vom 21. Januar 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Luspatercept (Handelsname Reblozyl) nach § 35a SGB V. Er betrifft erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms (MDS) mit Ringsideroblasten bei sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind. Da Luspatercept als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt jedoch lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die infrage kommende Patientengruppe umfasst rund 840 bis 1.870 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen 90.131,83 € bis 180.263,65 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte) sowie zusätzlich 1.409,40 € für weitere GKV-Leistungen.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 21. Januar 2021 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Luspatercept (Reblozyl) zur Behandlung erwachsener Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund myelodysplastischer Syndrome (MDS) mit Ringsideroblasten bei sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß wurde anhand der Zulassungsstudie MEDALIST bewertet. Der G-BA stuft den Zusatznutzen als nicht quantifizierbar ein (Kategorie „Anhaltspunkt“), da trotz eines signifikanten Vorteils bei der Transfusionsfreiheit ≥ 24 Wochen dieser sich nicht in weiteren Endpunkten widerspiegelt – insbesondere zeigt sich ein Nachteil bei der körperlichen Funktionsfähigkeit – und die Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die qualitätsgesicherte Anwendung soll durch in der Hämatologie erfahrene Fachärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen rechnerisch rund 90.000 € (ca. 5.180 € pro Packung nach Rabattabzug).