Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cerliponase alfa (Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2) – Änderung der Befristung der Geltungsdauer

Mit diesem Beschluss vom 4. Februar 2021 ändert der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) hinsichtlich der Anlage XII zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cerliponase alfa (Behandlung der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2). Konkret wird in Abschnitt II Nummer 2 der Anlage die Geltungsdauer des Nutzenbeschlusses vom 21. Dezember 2017 angepasst: Das bisherige Enddatum „1. Juni 2021“ wird durch das neue Datum „1. Dezember 2021“ ersetzt, womit sich die Gültigkeit der bestehenden Nutzenbewertung um sechs Monate verlängert. Der Beschluss trat mit Wirkung zum Tag seiner Veröffentlichung im Internet auf den Seiten des G-BA am 4. Februar 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 4. Februar 2021 ändert der G-BA die AM-RL (Anlage XII) und verlängert die Geltungsdauer der Nutzenbewertung von Cerliponase alfa – einem Wirkstoff zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (seltenen neurodegenerativen Erkrankung im Kindesalter) – vom ursprünglichen Stichtag 1. Juni 2021 bis zum 1. Dezember 2021. Grund für die Verlängerung ist die verzögerte Verfügbarkeit finaler Daten der Extensionsstudie 190-202 sowie von Register- und Sicherheitsdaten gemäß EMA-Auflagen, die für eine hinreichend sichere Bewertung des Zusatznutzens hinsichtlich patientenrelevanter Endpunkte (Mortalität, Morbidität, Lebensqualität, Nebenwirkungen) benötigt werden. Die inhaltlichen Fragestellungen der Befristung bleiben unverändert; nach Fristablauf startet das Nutzenbewertungsverfahren erneut, wofür der pharmazeutische Unternehmer spätestens am Fristablauf ein neues Dossier einreichen muss. Durch den Beschluss entstehen keine neuen Bürokratiekosten.