Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 4. Februar 2021 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die Anlage XII um den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Genetherapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie, SMA) ergänzt wurde. Gegenstand des Beschlusses ist die Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung samt Auswertungen nach § 35a Absatz 3b Satz 1 SGB V für Patienten mit biallelischer SMN1-Mutation und klinisch diagnostizierter Typ-1-SMA sowie für präsymptomatische bzw. symptomatische Patienten mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.

Die Erhebung soll als nicht-randomisierter Vergleich gegen Nusinersen unter Nutzung von Indikationsregistern erfolgen – das Register SMArtCARE ist als Primärregister vorgesehen – mit einer orientierenden Fallzahl von ca. 500 Patienten und einer Beobachtungsdauer bis Monat 36 (motorische Entwicklung) bzw. Monat 60 (Nachhaltigkeit). Der pharmazeutische Unternehmer muss Zwischenanalysen nach 18, 36 und 60 Monaten vorlegen; die finalen Auswertungen zur erneuten Nutzenbewertung sind spätestens zum 1. Juli 2027 einzureichen.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 4. Februar 2021 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und fordert vom pharmazeutischen Unternehmer eine anwendungsbegleitende Datenerhebung nach § 35a Abs. 3b SGB V für den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA), um identifizierte Evidenzlücken zum langfristigen Zusatznutzen und Schaden sowie zum Vergleich mit bestehenden Therapien zu schließen. Die Erhebung umfasst präsymptomatische Patienten mit bis zu 3 SMN2-Kopien sowie symptomatische Patienten mit SMA Typ 1 bzw. Typ 2 (bis zu 3 SMN2-Kopien), einschließlich älterer Patienten (>6 Monate bzw. >6 Wochen), während symptomatische Typ-3-Patienten wegen fehlender aussagekräftiger Fallzahlen ausgeschlossen werden. Als Vergleichstherapie ist Nusinersen vorgesehen; die Daten sollen nicht randomisiert über ein Indikationsregister – vorzugsweise SMArtCARE – mit paralleler Kontrolle erhoben werden, bei einer Beobachtungsdauer bis Monat 60 und ca. 500 Patienten. Der Hersteller muss Studienprotokoll und statistischen Analyseplan bis zum 15. August 2021 vorlegen, Zwischenanalysen nach 18, 36 und 60 Monaten durchführen und die finalen Auswertungen für die erneute Nutzenbewertung spätestens bis zum 1. Juli 2027 beim G-BA einreichen.