Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 4. Februar 2021 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um eine Beschränkung der Versorgungsbefugnis nach § 35a Absatz 3b Satz 2 SGB V für den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie (SMA) zu ergänzen. Danach darf das Präparat nur noch von solchen Leistungserbringern angewendet werden, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Erfasst sind Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit biallelischer Mutation im SMN1-Gen und entweder klinisch diagnostizierter Typ-1-SMA oder bis zu drei Kopien des SMN2-Gens. Als Leistungserbringer gelten an der vertragsärztlichen Versorgung teilnehmende Ärztinnen und Ärzte, medizinische Versorgungszentren und Einrichtungen nach § 95 SGB V sowie zugelassene Krankenhäuser nach § 108 SGB V; der Beschluss trat bereits mit seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 4. Februar 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA hat am 4. Februar 2021 die Versorgungsbefugnis für den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie, SMA) auf solche Leistungserbringer beschränkt, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Abs. 3b SGB V mitwirken. Ziel ist es, vollständige und valide Daten zur Nutzenbewertung – insbesondere zum langfristigen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie – zu erhalten und eine fragmentarische Datenerfassung zu verhindern, da bestehende Studien die Evidenzlücken nicht schließen können und nur wenige Patienten mit dieser seltenen Erkrankung behandelt werden können. Die Beschränkung gilt sektorenübergreifend, also auch für zugelassene Krankenhäuser und stationäre Einrichtungen. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.