Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Glasdegib (Akute myeloische Leukämie (AML), Kombination mit Cytarabin (LDAC))

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 18. Februar 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Glasdegib (Daurismo), der in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC) zur Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen ist, die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen. Für diese Patientengruppe von ca. 780–840 Patienten stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – begründet vor allem durch einen Vorteil im Gesamtüberleben (Median 8,3 vs. 4,3 Monate) und weniger Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse, wobei die Aussagekraft der Nachweise niedrig bzw. unklar ist. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 158.480 € pro Patient (Glasdegib und Cytarabin), zuzüglich ca. 10.530 € jährlich für die Herstellung der zytostatikahaltigen Zubereitung. Die Behandlung soll nur durch in der AML-Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie eingeleitet und überwacht werden; der Beschluss trat am 18. Februar 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 18. Februar 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Glasdegib (Daurismo), der als Orphan Drug in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen ist, die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie infrage kommen. Der G-BA stellt auf Basis der Zulassungsstudie B1371003 – gestützt auf einen statistisch signifikanten Überlebensvorteil gegenüber der LDAC-Monotherapie – einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest, wobei Unsicherheiten u. a. durch das offene Studiendesign, Imbalancen im Risikoprofil und fehlende Lebensqualitätsdaten bestehen. Für die qualitätsgesicherte Anwendung schreibt der Beschluss die Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Hämatologie und Onkologie sowie die Einhaltung der Fachinformation (u. a. Schwangerschaftsrisiken, Patientenkarte für männliche Patienten) vor. Die Patientenzahl wird auf Basis des Dossiers angegeben (tendenziell unterschätzt), die Jahrestherapiekosten wurden auf Grundlage der Lauer-Taxe berechnet; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.