Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze, Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 18. Februar 2021 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) ergänzt wurde. Der Beschluss betrifft Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und eine Minimalfunktions-(MF-)Mutation aufweisen; als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care festgelegt. Für diese Patientengruppe (ca. 1.000 Personen) wurde gegenüber der Vergleichstherapie ein Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen festgestellt, gestützt u. a. auf Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, Lungenfunktion und Lebensqualität. Die Jahrestherapiekosten betragen inklusive der Kombination mit Ivacaftor 259.117,35 € pro Patient; der Beschluss trat am 18. Februar 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 18. Februar 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung der Kombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) plus Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 12 Jahren mit F508del- und Minimalfunktions(MF)-Mutation – ein Orphan Drug, dessen GKV-Umsatz die 50-Mio.-€-Grenze überschritten hat, wodurch das Verfahrensprivileg entfiel und eine vollständige Nutzenbewertung mit Nachweis des Zusatznutzens erforderlich wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care (BSC) festgelegt. Auf Basis der Phase-III-Studie VX17-445-102 ergibt sich für diese Patientengruppe ein Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen, gestützt auf signifikante Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, Hospitalisierungen, Atemwegs- und Gewichtssymptomatik sowie allen Domänen der Lebensqualität (CFQ-R), während Mortalität, Nebenwirkungen und gastrointestinale Symptome keine Unterschiede zeigten. Die Aussagesicherheit ist eingeschränkt (nur „Anhaltspunkte“), da unklar bleibt, ob die Begleittherapie in der Studie eine vollständige Umsetzung der BSC darstellte.