Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 18. Februar 2021 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, indem er die Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) in der Anlage XII um das neue Anwendungsgebiet ergänzt hat: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind. Für diese Patientengruppe (ca. 2.400 Patienten) wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor bzw. Lumacaftor/Ivacaftor) ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen festgestellt – begründet vor allem durch Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, der Lungenfunktion und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Die Jahrestherapiekosten betragen für das zu bewertende Arzneimittel insgesamt 259.117,35 € (Ivacaftor plus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor), während die zweckmäßige Vergleichstherapie 179.686,57 € bzw. 148.415,91 € kostet. Der Beschluss trat am 18. Februar 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 18. Februar 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete das neue Anwendungsgebiet von Ivacaftor (Kalydeco) im Rahmen der Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt; auf Basis der 24-wöchigen Phase-III-Studie VX18-445-109 (N=178) ergab sich gegenüber dieser ein statistisch signifikanter Vorteil u. a. bei pulmonalen Exazerbationen, Symptomatik und Lebensqualität. Der G-BA stellte daher einen Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen fest; die Zielpopulation umfasst rund 2.384 GKV-versicherte Patienten. Die Behandlung darf nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden; Bürokratiekosten entstehen nicht.