Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze, Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Der G-BA hat am 18. Februar 2021 beschlossen, die Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ergänzen – Anlass ist die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze. Das Anwendungsgebiet des Beschlusses umfasst die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (ca. 2.400 Patienten). Für diese Patientengruppe besteht gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor) ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen. Die Jahrestherapiekosten betragen 259.117,35 € für das zu bewertende Arzneimittel inklusive Ivacaftor; die zweckmäßige Vergleichstherapie kostet 179.686,57 € (Tezacaftor/Ivacaftor + Ivacaftor) bzw. 148.415,91 € (Lumacaftor/Ivacaftor). Der Beschluss trat am 18. Februar 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 18. Februar 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind. Da das ursprünglich als Orphan Drug privilegierte Arzneimittel die Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro überschritten hatte, entfielen die Verfahrenserleichterungen und es war erstmals ein vollständiger Zusatznutzennachweis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor) zu erbringen. Auf Basis der 24-wöchigen Phase-III-Studie VX18-445-109 (178 Patienten) stellte der G-BA einen Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen fest, gestützt auf signifikante Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, Symptomatik und Lebensqualität (CFQ-R). Die Zielpopulation in der GKV umfasst rund 2.384 Patienten; die Behandlung darf nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden.