Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF- Mutation))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 18. Februar 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für Ivacaftor (Kalydeco) im neuen Anwendungsgebiet ergänzt: Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation und zusätzlich eine Minimalfunktions-(MF-)Mutation aufweisen, jeweils in Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) wurde ein Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen festgestellt, gestützt u. a. auf Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, Lungenfunktion (FEV1) und Lebensqualität aus der Studie VX17-445-102. Die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 1.000 Personen; die Jahrestherapiekosten betragen 259.117,35 € pro Patient (Ivacaftor: 100.977,84 € plus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor: 158.139,51 €). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (18. Februar 2021) in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 18. Februar 2021 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine Minimalfunktions-Mutation aufweisen“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt, da für diese Patientengruppe (ca. 1.000 GKV-Patienten) keine zugelassenen spezifischen Therapieoptionen existieren. Auf Basis der Phase-III-Studie VX17-445-102 (405 Patienten, 24 Wochen) stellte der G-BA einen Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen fest – belegt durch signifikante Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, Hospitalisierungen, Symptomatik (Atmung, Gewichtsprobleme) und allen Domänen der Lebensqualität, während sich für Mortalität und Nebenwirkungen keine Unterschiede zeigten. Die Anwendung muss durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen rund 27.600 € (Ivacaftor ca. 15.492 € plus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor ca. 12.131 €).