Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Gastrointestinale Stromatumoren)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) vom 15. April 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Avapritinib (Handelsname: Ayvakyt) im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Betroffen sind erwachsene Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) mit PDGFRA-D842V-Mutation; da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (Phase-I/II-Studie NAVIGATOR) eine Quantifizierung nicht zulässt; die Patientengruppe umfasst schätzungsweise 1 bis 90 Patienten. Die Jahrestherapiekosten betragen 409.150,28 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 15. März 2021); der Beschluss trat am 15. April 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA hat am 15. April 2021 die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung von Avapritinib (Ayvakyt) beschlossen – einem als Orphan Drug zugelassenen Wirkstoff zur Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die die PDGFRA-D842V-Mutation aufweisen. Da der Zusatznutzen bei Orphan Drugs gesetzlich durch die Zulassung als belegt gilt, bewertete der G-BA nur dessen Ausmaß – maßgeblich auf Basis der einarmigen Zulassungsstudie NAVIGATOR. Die zusätzlich vorgelegten Daten (Studie VOYAGER sowie ein indirekter Vergleich mit einer Beobachtungsstudie) wurden wegen methodischer Mängel nicht herangezogen. Insgesamt stellt der G-BA daher lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.